新的DNA“切割”技术可能是治愈艾滋病的途径

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Exavir Therapeutics 是一家致力于消除 HIV 和其他病毒感染的生物技术公司,最近发布了一项开创性且有希望的临床前研究的结果,该研究强调了治愈 HIV 的下一步可能是:从个人 DNA 中切出病毒自身进入基因组。这种“切除”是通过使用脂质纳米颗粒传递的 CRISPR-Cas9 完成的。对于不熟悉这项技术的人来说,CRISPR-Cas9 实际上是一种生物“机器”,可以切割和去除 DNA 的特定部分。脂质纳米颗粒(或 LNP)用作将 CRISPR-Cas9 传递到 DNA 的一种手段,因此它可以进入并开始切除病毒。

简而言之,将 CRISPR-Cas9 视为一把剪刀。虽然他们非常擅长切割,但他们仍然需要一只手来指导他们。在这个比喻中,RNA 是一只手,它显示了 CRISPR-Cas9 剪刀该往哪里剪,往哪里剪。它们都装在 LNP 内部,LNP 本质上是一个小脂肪球,就像一个盒子,用来装剪刀和他们的指令。这也是允许 CRISPR-Cas9 进入 DNA 的原因,它可以接管、靶向病毒并开始切割。

一旦 CRISPR-Cas9 完成了它的任务,研究人员就会查看 DNA 以查看有多少 HIV 残留——至少可以说,目前的结果非常令人鼓舞。Exavir Therapeutics 的科学联合创始人、内布拉斯加大学医学中心药理学系教授 Howard Gendelman 在一项新闻稿。这意味着,在一系列测试中,病毒被可靠有效地从 DNA 中去除,因为 CRISPR-Cas9 和 RNA 能够准确地靶向病毒。

根据 Exavir 的说法,这项技术导致“高达 100% 的病毒抑制”,并补充说,其研究结果支持这种用作抗逆转录病毒疗法的疗法有可能彻底根除 HIV。

毫无疑问,这些数据标志着在抗击艾滋病毒方面取得了令人难以置信的进步。也就是说,它距离美国食品和药物管理局批准使用还有很多年,因为它仍处于研发过程的早期阶段。这些数据来自使用细胞系进行的研究,这些细胞系虽然来自人类,但并不完全代表人类。换句话说,这个过程还需要大量的进一步研究。最终,这些结果作为一个非常令人鼓舞的概念证明——我们将不得不密切关注它,看看它在未来几年的发展情况。 

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